Desenvolupen el primer fàrmac efectiu contra un tipus de càncer sense tractament

Funciona contra tumors avançats de l'estroma gastrointestinal amb una mutació concreta

Investigadors del Vall d'Hebron Institut d'Oncologia (VHIO) han participat en un estudi que ha demostrat l'eficàcia d'un nou fàrmac, l'avapritinib, per als tumors avançats de l'estroma gastrointestinal (GIST, per les sigles en anglès) amb un tipus de mutació específica, que no tenia tractament fins ara. La revista The Lancet Oncology ha publicat els resultats de l'assaig que ha liderat l'OHSU Knight Cancer Institute de Portland, que ha comptat amb la participació del cap del grup de recerca translacional en sarcomes del VHIO, César Serrano, segons ha informat el VHIO en un comunicat.

Els pacients amb aquest tipus de GIST no comptaven amb cap tractament efectiu i "la seva supervivència era de tot just un any", mentre que amb aquesta nova teràpia han aconseguit resultats efectius en pràcticament la totalitat dels casos. Han participat en l'estudi 56 pacients amb GIST amb aquesta mutació, 55 dels quals han obtingut una reducció tumoral.

Serrano ha explicat que els resultats confirmen "el potencial del nou fàrmac per proporcionar un benefici clínic prolongat en aquests pacients". "És efectiu en el 95% dels pacients i, per tant, és una alternativa importantíssima per a uns tipus de pacients [els que tenen aquesta mutació concreta] que fins ara no tenien cap possibilitat per tractar-se, mentre que els altres tipus de GIST sí que tenien tractament", explica Serrano a l'ARA, que assegura que "és la primera vegada a la història que s'hi troba un remei". "Tot i que van sorgir un parell de fàrmacs als inicis dels anys 2000, cap va ser efectiu", apunta Serrano.

El GIST és un tumor estrany, ja que es creu que només representa entre un 1% i un 3% de tots els tumors malignes gastrointestinals. Els pacients amb aquesta mutació són encara més escassos, ja que amb prou feines arriben al 5% de tots els tumors GIST. "A Espanya es detecten uns 400 pacients de GIST a l'any, i els que tenen aquesta mutació són potser uns 20 a tot l'Estat, 5 o 6 a Catalunya", concreta l'investigador del VHIO.

Per això, per a Serrano, aquest descobriment és "un paradigma de la medicina personalitzada": "Vam decidir estudiar en profunditat com era aquesta molècula diferent en particular i com es podia dissenyar un fàrmac que la bloquegés. Per tant, és un fàrmac molt específic i la línia d'investigació sorgeix del fet que no hi havia respostes clares", relata Serrano, que subratlla el temps "rècord" en què s'ha aconseguit desenvolupar i aprovar el nou tractament, només 4 anys.

Un fàrmac ja disponible

L'assaig està en fase 1, en la qual se n'avalua la seguretat. Serrano, però, explica que el medicament ja està disponible per als pacients que pateixin aquesta malaltia perquè s'ha inclòs en un "programa extens" que permet aplicar el tractament –tot i que amb més burocràcia– mentre s'espera el vistiplau definitiu de les autoritats sanitàries. El nou fàrmac ha sigut aprovat recentment per l'Administració d'Aliments i Fàrmacs dels Estats Units (FDA) i ja està en fase de revisió per part de l'Agència Europea del Medicament (EMA).

Aquest investigador del VHIO no pot amagar la satisfacció que li produeix haver col·laborat en la recerca d'un medicament "que permet veure com pacients que abans no tenien cap sortida mèdica ara milloren". "Em sembla molt gratificant, a més, el fet que es tracti d'un fàrmac per a una malaltia estranya per a la qual, com sempre, hi ha menys recursos o més escassos, perquè els resultats impacten sobre menys gent", conclou Serrano.

EDICIÓ PAPER 04/07/2020

Consultar aquesta edició en PDF