Societat 17/11/2016

Solucionen (en part) la ceguesa d'uns ratolins amb una nova tècnica genètica

El mecanisme, inspirat en el sistema CRISPR, obre la porta a tractar malalties fins ara incurables

Efe
3 min
Un estudi qüestiona l'ús de ratolins en proves mèdiques

MadridUn equip de científics dirigits per Juan Carlos Izpisúa, del Laboratori d'Expressió Genètica del Salk Institute (La Jolla, Califòrnia), ha dissenyat una nova tècnica d'edició de gens amb la qual han estat capaços de corregir parcialment la visió de ratolins cecs. Es tracta de la primera vegada que els investigadors aconsegueixen entrar en una localització concreta de les cèl·lules adultes que ja no es divideixen -incapaces per si soles de regenerar teixits o òrgans- i modificar el seu ADN malmès.

Els resultats d'aquest treball, que segons els seus responsables obre la porta a aplicar aquesta tècnica en el tractament hipotètic d'altres malalties monogèniques, es publiquen a la revista 'Nature' en un article que signen, a més d'Izpisúa, científics de l'Hospital Clínic de Barcelona, la Universitat Catòlica de Múrcia i la Clínica Cemtro de Madrid.

Fins ara, les tècniques existents per editar genomes de manera senzilla i precisa i manipular l'ADN de plantes, animals i humans, com és el sistema CRISPR-CAS9, han estat més eficaces en cèl·lules en divisió, com les de la pell o l'intestí, recorden els autors. La novetat de la tècnica que es descriu a 'Nature' i que s'ha batejat com "HITI" (inspirada entre d'altres en el CRISPR) és que s'ha aplicat per primera vegada en cèl·lules que no es divideixen, confirma a Efe Jeroni Lajara, de la Universitat Catòlica San Antonio de Múrcia (UCAM).

Les cèl·lules que no es divideixen quan emmalalteixen no tenen possibilitat de regenerar-se, com passa en la retinosi pigmentària. Aquesta malaltia, que és sobre la qual han treballat els científics, provoca la destrucció progressiva de les cèl·lules de l'epiteli pigmentari de la retina, amb la consegüent disminució del camp de visió fins a deixar-lo al mínim. Aquesta patologia provoca ceguesa a 25.000 persones a tot l'Estat.

El que han fet els investigadors és inserir ADN en una localització concreta en cèl·lules que no es divideixen: "Per primera vegada hem aconseguit tallar la part del gen anòmal i enganxar-li un gen normal, de tal manera que la cèl·lula malalta es cura", diu Lajara. D'aquesta manera els científics van aconseguir reparar parcialment la ceguesa dels ratolins. Per mesurar la millora es va aplicar als animals un electroretinograma, una prova semblant a l'electrocardiograma, que mesura el senyal que capta la retina i després transmet al nervi òptic.

Ara bé, per a l'oftalmòleg de la UCAM, la clau no és tant la retinosi pigmentària, tot i que també ho és, sinó la pròpia tècnica de tallar i enganxar els gens, perquè obre la porta a noves vies per a la investigació bàsica i per al desenvolupament d'una gran varietat de tractaments de patologies de base genètica de la retina, però també neurològiques o cardíaques. La nova tecnologia "és 10 vegades més eficient" que altres mètodes per incorporar nous ADN en cultius de cèl·lules en divisió, segons les notes de premsa fetes públiques per la Clínica Cemtro i l'Hospital Clínic.

"Estem molt emocionats per la tecnologia que hem descobert perquè és una cosa que no es podia fer abans", apunta Izpisúa a la nota: "Per primera vegada podem entrar en les cèl·lules que no es divideixen i modificar l'ADN". "Les possibles aplicacions són enormes", afegeix. Per a Pedro Guillén, fundador de la Clínica Cemtro i un altre dels autors del treball, "el procediment demostra que es poden introduir fragments d'ADN dins del genoma humà, i això obre la porta a tractar malalties d'altres òrgans com ara el ronyó, el cor, el cervell, el cartílag o el sistema musculoesquelètic". Per la seva banda, Josep Maria Campistol, director general del Clínic, ha afegit que aquesta innovadora tecnologia obrirà nous horitzons en el tractament de malalties monogèniques: "Izpisúa i el seu equip estan realitzant importantíssimes aportacions en aquest camp", assegura.

El següent pas serà millorar l'eficiència de la tècnica. "Ara tenim una tecnologia que ens permet modificar l'ADN de cèl·lules que no es divideixen, per fixar gens danyats en el cervell, el cor i el fetge", resumeix Izpisúa. "Això ens permet per primera vegada poder somiar amb guarir malalties que abans no podíem curar, cosa que resulta molt emocionant", rebla.

stats